Intellia Therapeutics 是 2014年 成立的生物技術(shù)公司，主要致力于 CRISPR/Cas9 技術(shù)在治療領(lǐng)域的發(fā)展，例如白血病、癌癥等。該公司近期完成了 7000 萬美元的 B 輪融資，本輪由 OrbiMed HealthCare Fund Management 領(lǐng)投， Fidelity Management and Research Company、 Janus Capital Management、Foresite Capital、 Sectoral Asset Management、 EcoR1 Capital 等基金跟投。

2014年，Intellia Therapeutics 曾獲得 Atlas Venture 和諾華的首輪融資，并于 2015年1月，與諾華展開一項(xiàng)長達(dá) 5年 的研發(fā)合作計(jì)劃。Intellia Therapeutics 未來的發(fā)展方向是將 CRISPR 與 CAR-T 更好結(jié)合。

這里需要先了解一下什么是 CRISPR/Cas9？簡單來說，就是細(xì)菌和古細(xì)菌在長期演化過程中形成的一種基因編輯系統(tǒng)。2007年，研究發(fā)現(xiàn)細(xì)菌可以用 CRISPR 系統(tǒng)抵抗噬菌體的入侵；2008年，又發(fā)現(xiàn)細(xì)菌的 CRISPR 系統(tǒng)能夠阻止外源質(zhì)粒的轉(zhuǎn)移。

CRISPR/Cas9 路在何方？

目前絕大多數(shù)人疾病都由（至少部分由）我們 DNA 內(nèi)的病變造成，但目前的治療方法針對的是這些病變的癥狀而非遺傳根源。例如，囊腫性纖維化會(huì)導(dǎo)致肺部充滿過量的黏液，造成這一疾病的 “罪魁禍?zhǔn)住?就是單個(gè) DNA 病變。

而研究發(fā)現(xiàn)的 CRISPR/Cas9 就像一個(gè)剪刀手，可以剪開特定的基因序列指定的地方，使這段疾病基因 “繳械投降” 或者修復(fù)受損基因，從而達(dá)到對疾病的防御作用。

Intellia Therapeutics 的 CEO 表示，他們擁有的是基因改造技術(shù)，他們想把這項(xiàng)技術(shù)用于治療疾病，那么需要選擇與另外一支強(qiáng)大的隊(duì)伍合作。

而諾華就是這樣的一支隊(duì)伍。去年9月，諾華斥資 2000 萬美元在賓大醫(yī)學(xué)院校園建立一個(gè)細(xì)胞療法研究中心，成為全球首個(gè)綜合性的 CAR-T 細(xì)胞療法開發(fā)中心。10月，諾華進(jìn)一步擴(kuò)大對 CAR-T 細(xì)胞療法的投資，與英國牛津生物醫(yī)藥簽署一筆 9000 萬美元的協(xié)議。可見，諾華在 CAR-T 領(lǐng)域處于領(lǐng)先地位。

所以，當(dāng) “Intellia Therapeutics 的 CRISPR 技術(shù)” 遇到 “諾華的 CAR-T 細(xì)胞療法” 便成為黃金搭檔，在很多基因治療的應(yīng)用領(lǐng)域都展現(xiàn)出極大的應(yīng)用前景，例如血液病、腫瘤等其他遺傳性疾病。

值得一提的是，Intellia Therapeutics 并不是 CRISPR 平臺(tái)的發(fā)起者。它使用 CRISPR 的獨(dú)家授權(quán)來自另一家公司 Caribou Biosciences。Caribou Biosciences 的創(chuàng)始人是發(fā)明 CRISPR 先驅(qū)之一的 Jennifer Doudna。她在去年與科學(xué)家 Emmanuelle Charpentier 獲得了獎(jiǎng)金為 300 萬美元的生命科學(xué)突破獎(jiǎng)。去年Jennifer Doudna 將她的知識(shí)產(chǎn)權(quán)授權(quán)給了 Intellia Therapeutics。

不過，CRISPR/Cas9 也存在一定的副作用，它們可能會(huì)結(jié)合細(xì)胞中意想不到的位點(diǎn)，導(dǎo)致其中一些位點(diǎn)發(fā)生基因突變，這些突變可能對藥物療法的研究與開發(fā)，產(chǎn)生嚴(yán)重的后果。